不少家長走進藥店時發(fā)現(xiàn)，琳瑯滿目的貨架上，兒童專用藥物并不多，一些藥品的說明書上還有“兒童酌情減量”等模糊的說法，令家長更添困惑和擔憂。據(jù)《國家藥品不良反應監(jiān)測年度報告(2022年)》顯示，我國14歲及以下兒童藥品不良反應報告占總數(shù)的7.8%，86%的兒童藥物中毒事件發(fā)生于家庭用藥環(huán)節(jié)，近85%的家庭存在兒童用藥安全風險。
今年兩會期間，全國人大代表，廣藥集團黨委書記、董事長李楚源建議，可從加強立法、完善政策體系、強化科研創(chuàng)新和規(guī)范兒童臨床研究評價標準等方面入手，加大力度推動兒童藥創(chuàng)新發(fā)展，尤其是鼓勵中成藥優(yōu)勢大品種進行兒童方向的改良創(chuàng)新研究。
兒童專用藥品種較少、病種分布不均
建議完善相關(guān)法規(guī)并加大政策支持力度
當前，與兒童藥需求相比，兒童用藥存在品種不足的問題。數(shù)據(jù)顯示，我國0～15歲人口已超2.5億，近年來兒童的發(fā)病率在19.4%左右。然而，我國已批準上市的藥品中，兒童專用藥僅占3.2%，成人兒童共用藥也僅占12.4%。兒科醫(yī)生反映，在腦系、腎系、皮膚、中毒等病種上，兒童專用藥更加不足。
聚焦到兒童中成藥領(lǐng)域，品種少、劑型少、規(guī)格少和標識少的“四少”局面更是亟待扭轉(zhuǎn)。兒童中成藥具有服用量較小、口感相對適宜、便攜等特點。然而，兒童專用中成藥的品種卻不多，《國家基本藥物目錄》(2018年版)收載的兒童中成藥僅占12.6%。
基于此，全國人大代表李楚源建議：“構(gòu)建專門的兒童藥品研發(fā)政策法規(guī)體系，以頂層設(shè)計守護兒童用藥安全。”近年來，國家層面發(fā)布了不少涉及兒童藥品行業(yè)的政策、法規(guī)和指南，但暫未制定明確的兒童用藥專門指導方針或政策。
李楚源建議，針對兒童用藥設(shè)立專門的法律法規(guī)，持續(xù)完善我國兒童用藥研發(fā)的系列政策體系，在定價機制、醫(yī)保準入、中藥保護、招標采購等相關(guān)政策上加強扶持，建立規(guī)范的兒童藥品安全標準與用藥指南，并大力鼓勵兒童創(chuàng)新藥研發(fā)。
兒童“用藥靠掰，劑量靠猜”
建議充分發(fā)揮中醫(yī)藥優(yōu)勢，推進科研創(chuàng)新
據(jù)悉，目前市面上近半的藥品說明書中缺乏兒童用量指導，或是缺乏合理的年齡分段，兒童用藥存在“用藥靠掰，劑量靠猜”的現(xiàn)象。在兒童惡性腫瘤等重大疾病領(lǐng)域，更是有50%的藥物超說明書使用，帶來安全性風險。此外，常見的丸劑、片劑、膠囊等藥物味道苦、難吞咽，對兒童也不太“友好”。相比之下，中成藥的顆粒劑、口服液、膏劑就更受小朋友歡迎，對于一些特定的兒童疾病也獨具療效優(yōu)勢。
兒科專家指出，兒童有特殊的生理狀態(tài)，用藥風險和不良反應率遠高于成人，需要關(guān)注藥物規(guī)格是否適用于不同年齡段兒童、給藥的裝置是否便于兒童定量。
對此，李楚源表示，破解上述問題的關(guān)鍵在于基礎(chǔ)科研創(chuàng)新。他建議，一方面，以兒童患者需求為核心，在兒童惡性腫瘤、遺傳代謝內(nèi)分泌疾病等領(lǐng)域，加強科學引導，為臨床研究提供基礎(chǔ)科研數(shù)據(jù)支撐;另一方面，加快規(guī)范兒童臨床研究評價標準，如建設(shè)兒童藥物臨床試驗基地以及研究型病房，構(gòu)建兒童藥物臨床評價體系，明確兒童藥品臨床使用評價技術(shù)標準。
此外，中醫(yī)藥對于一些特定的兒童疾病，如呼吸系統(tǒng)的上呼吸道感染、哮喘，消化系統(tǒng)的功能性消化不良等疾病具有顯著的治療優(yōu)勢。
李楚源呼吁，在國家大力發(fā)展中醫(yī)藥的背景下，應充分利用中醫(yī)藥資源、鼓勵中成藥優(yōu)勢大品種進行兒童方向的改良創(chuàng)新研究。他表示，“可以將療效確切、安全性高的成人用中成藥，通過系統(tǒng)研究開發(fā)為兒童宜用的中藥制劑。建議研究發(fā)布中醫(yī)兒童病種目錄，并考慮把成人用中成藥增加兒童適用人群的補充申請，納入改良型新藥范疇。這樣一來，既節(jié)約研發(fā)時間，又能保證藥品的療效和安全性。”
兒童藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展“堵點”尚存
建議優(yōu)化兒童中成藥審評審批機制
作為來自醫(yī)藥行業(yè)的代表，李楚源認為：“兒童用藥研發(fā)和生產(chǎn)成本較高，而兒童作為特殊群體，臨床研究實施起來難度更大，需要進一步調(diào)動藥企在兒童用藥領(lǐng)域布局的積極性。”
針對目前兒童中成藥研發(fā)周期長、臨床招募兒童受試者難的問題，結(jié)合兒童用藥說明書不完善的現(xiàn)狀，李楚源建議，充分利用好兒童中成藥人用經(jīng)驗證據(jù)資源，對于兒童人用經(jīng)驗證據(jù)充分的中成藥品種，支持直接開展Ⅲ期臨床試驗。對于條件適合的，甚至可以直接支持說明書新增兒童適用人群的變更注冊，這有助于縮短研發(fā)周期，提高藥企的研發(fā)積極性，改善當前兒童用藥品種不足的狀況。
據(jù)介紹，作為全球首家以中醫(yī)藥為主業(yè)的世界500強企業(yè)，廣藥集團一直致力于推動兒童中成藥創(chuàng)新，積累了不少經(jīng)驗。該集團旗下王老吉藥業(yè)獨家品種克感利咽口服液于今年獲批開展增加兒童適用人群的臨床試驗，同時還獲批在進一步完善臨床試驗方案的基礎(chǔ)上，開展用于急性咽炎(外感風熱證)的III期臨床試驗，成為在“三結(jié)合”審批體系下，首個以人用經(jīng)驗研究直接獲批III期臨床的中藥改良型新藥。
白云山光華公司自主研發(fā)的兒童小柴胡顆粒改良型新藥也于去年獲批臨床，是國內(nèi)首個小柴胡顆粒兒童新藥;白云山奇星藥業(yè)獨家品種虛汗停顆粒也已通過非臨床安全性評價、藥效機理研究及循證醫(yī)學臨床試驗等系列研究，在兒科用藥領(lǐng)域的學術(shù)和品牌影響力不斷提高。
白云山和黃中藥不僅對傳統(tǒng)中藥制劑進行了優(yōu)化升級，還針對兒童用藥的需求，推出了兒童裝板藍根顆粒等，用以滿足消費者多元化用藥需求。白云山兒童裝板藍根顆粒在用量方面更精準，更適合小朋友服用。
針對當前兒童用藥說明書用藥信息不全的問題，李楚源還在建議中提出，加快制定《已上市中成藥說明書增加兒童用藥信息工作程序》。當前，關(guān)于已上市化學藥品及治療用生物制品的藥品說明書增加兒童用藥信息，國家藥監(jiān)局已有相關(guān)政策指引。李楚源認為可將范圍擴大至已上市中成藥，結(jié)合中成藥自身特點，制定發(fā)布相關(guān)文件，從而引導藥企完善兒童中成藥的說明書，更好地指導醫(yī)生和患兒家長合理用藥。
“孩子是民族的未來，兒童用藥安全值得重視!”李楚源呼吁，推動全社會形成關(guān)注兒童安全用藥的共識，加大政產(chǎn)學研聯(lián)動，共同促進我國兒童藥領(lǐng)域的創(chuàng)新發(fā)展。
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